11-nji oktýabrda2024-nji ýylda Hytaýyň Milli lukmançylyk önümleri administrasiýasy (NMPA) täze dermanyň (IND) barlag üçin arzasyny tassyklady.Sistemiki gyzyljanyň (SLE – ITP) immun trombositopeniýasyny bejermek üçin niýetlenen CD19-nyşanly awtolog himerik antigen reseptory (CAR)-T öýjük terapiýasy bolan Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 inýeksiýasy). Bu Hytaýda awtoimmun keselleri üçin tassyklanan Inaticabtagene Autoleucel-iň ilkinji IND-sidir.
Inaticabtagene Autoleucel, özboluşly CD19 scFv（HI19a） we ösen önümçilik prosesleri bilen tapawutlanýan CD19 CAR-T öýjük terapiýa önümidir. Inaticabtagene Autoleucel, Hytaýda öz ýurdumyzda ösdürilip ýetişdirilen ilkinji hususy CD19 maksatly CAR-T önümi we Hytaýda B-ALL üçin ilkinji täjirçilik maksatly CAR-T öýjük terapiýa önümidir. Inaticabtagene Autoleucel, ulular üçin r/r B-ALL, r/r DLBCL, çagalar we ýetginjekler üçin r/r B-ALL we dürli awtoimmun kesellikleri ýaly birnäçe görkezmeler üçin ulanylyşyny giňeldýär. Gaýtalanýan ýa-da çydamly uly B-öýjükli limfomany bejermek üçin täze derman ulanylyşy (NDA) NMPA tarapyndan 2024-nji ýylyň sentýabr aýynda kabul edildi.
SLE, adatça köp organlaryň zeperlenmegine getirýän ulgamlaýyn awtoimmun keseldir. Anormal B öýjükleri we awtoantitela SLE patogenezinde möhüm rol oýnaýar. SLE trombositleriň aşa köp ýok edilmegine, ýagny SLE-ITP-e sebäp bolup biler. SLE-ITP Hytaýdaky SLE näsaglarynyň takmynan 16% -inde duş gelýär, SLE-ITP näsaglarynyň köpüsi steroidlere, immunoinhibitorlara we biologik dermanlara gaty ýaramaz täsir edýär we köplenç uly organ gan akma howpundan ejir çekýärler, şol bir wagtyň özünde olaryň uzak möhletli ýaşaýşy gaty pes.
Şu ýylyň iýul aýynda abraýly "The New England Journal of Medicine"Rewmatologiýa bölüminden professor Zeng Sýaofeng we professor Li Mengtao hem-de Pekin Birleşigi lukmançylyk kolleji hassahanasynyň gematologiýa bölüminden professor Çžou Daobin tarapyndan bilelikde ýazylan “SLE-niň refrakter immun trombositopeniýasynda CD19 CAR T öýjüklerine garşy göreş” atly ylmy iş çap edildi. Bu ylmy işde Inaticabtagene Autoleucel-iň SLE-ITP-ni bejermekde uzak möhletli netijeliligi we howpsuzlygy görkezildi we CAR-T öýjük terapiýasynyň ägirt uly mümkinçilikleri görkezildi.
38 ýaşly aýal 2014-nji ýylda SLE diagnozyny aldy we yzyna gaýtýan proteinuriýa we artrit hem-de dowamly trombositopeniýa bilen ýüz tutdy. Öň ýokary dozada glýukokortikoidler (metilprednizolon pulslary), gidroksihlorokin, damardan immun globulin, takrolimus, siklosporin A, sirolimus, rituksimab, danazol, eltrombopag we rekombinant adam trombopoetini bilen geçirilen bejergiler trombositopeniýa ýagdaýynyň öňüni almady. Trombositleriň sany kub millimetrde 10,000-den 20,000-e çenli saklandy we ahyrsoňy 2023-nji ýylyň iýulynda kub millimetrde 10,000-den aşak düşdi.
Şol wagt onuň el-aýaklarynda purpura we ekhimozlar, agyz boşlugynda gan köpürjikleri we diş etinde gan akmasy bardy. Onuň süňk ýiliginiň synasynda mieloproliferasiýa işjeňligi we megakariositleriň ýetişmeginiň bozulmagy görkezildi. CAR T-hüjre infuziýasyndan öňki aýda diňe pes dozada prednizon (günde 5 mg) we gidroksihlorohin (günde 0,2 g) berildi. Inati-sel öndürmek üçin awtolog täze leýkaferez ulanyldy. CAR T-hüjre terapiýasyndan öň −5, −4 we −3 günlerinde günde fludarabin (bedeniň ýüzüniň inedördül metrine 25 mg dozada) we −5 we −4 günlerinde siklofosfamid (inedördül metrine 250 mg dozada) bilen limfodeplýasiýa himioterapiýasyndan soň, beden agramynyň her kilogramyna jemi 500,000 CD19 CAR T hüjresi berildi.
Inaticabtagene Autoleucel inýeksiýasyndan soň, hassanyň trombositleriniň sany ýokarlanmagyny dowam etdirdi we kliniki taýdan doly jogap gazanyldy, glýukokortikoidler we ähli immunosupressantlar togtadyldy. Häzirki wagtda hassa, esasan, adaty durmuşa gaýdyp geldi.
Häzirki wagtda Hytaýda CAR-T-niň başga-da köp sanly kliniki synaglary geçirilýär we olar hassalary gözleýärler. Täze dermanlar we tehnologiýalar boýunça maslahat almak üçin Pekiniň Günorta sebit onkologiýa hassahanasynyň halkara bölümi bilen habarlaşyp bilersiňiz.
Telefon nomeri：4008803716
Email：myimmnet@163.com
SALGYLANMALAR
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Ýerleşdirilen wagty: 2024-nji ýylyň 8-nji noýabry